FDA одобрило первую терапию для пациентов с редким заболеванием легких

FDA одобрило первую терапию для пациентов с редким заболеванием легких
21.01.2020

6 сентября Управление по контролю качествf продуктов питания и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Офев (нинтеданиб) в капсулах для замедления снижения легочной функции у взрослых пациентов с интерстициальным заболеванием легких, связанным с системной склеродермией (SSc-ILD). Это первое одобренное FDA лечение данного редкого заболевания.

«Пациенты со склеродермией нуждаются в эффективных методах лечения, и FDA поддерживает усилия фармацевтических компаний, которые разрабатывают препараты и проводят клинические испытания, необходимые для предоставления дополнительных вариантов терапии склеродермии, – отметил Николай Николов, заместитель директора по ревматологии подразделения продуктов для лечения легочных заболеваний, аллергии и ревматологии Центра по оценке и исследованиям лекарственных средств FDA. – Нинтеданиб в настоящее время является одним из вариантов лечения, позволяющим замедлить скорость снижения легочной функции у пациентов с интерстициальным заболеванием легких в результате склеродермии».

Системная склеродермия – редкое аутоиммунное заболевание соединительной ткани с характерным поражением легких и других органов кожи; в основе болезни лежит генерализованный фиброз. SSc-ILD является прогрессирующим заболеванием легких, при котором их функция со временем снижается, в результате чего они теряют способность насыщать кровь кислородом. В США около 100 тыс человек страдают системной склеродермией, около половины из них имеют SSc-ILD.

Эффективность препарата Офев в лечении SSc-ILD была изучена в рамках рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования продолжительностью от 52 до 100 нед, в котором приняли участие 576 пациентов в возрасте 20-79 лет. У больных, принимавших Офев, наблюдалось меньшее снижение функции легких, измеряемой с помощью спирометрии, по сравнению с получавшими плацебо.

Общий профиль безопасности лечения препаратом Офев соответствовал таковому ранее известной терапии. Наиболее частым серьезным побочным эффектом у пациентов, получавших Офев, была пневмония (2,8% в группе приема препарата Офев и 0,3% в группе плацебо). Наиболее частой нежелательной реакцией, которая приводила к постоянному снижению дозы препарата, была диарея (у 34% пациентов по сравнению с 4% в группе плацебо).

Препарат противопоказан пациентам с умеренным и тяжелым нарушением функции печени. Также Офев может иметь эмбриофетальную токсичность, повышать риск тромбозов, кровотечений и гастроинтестинальных перфораций. Наиболее распространенными побочными эффектами терапии препаратом Офев были тошнота, диарея, боль в животе, повышение уровней печеночных ферментов, снижение аппетита, головная боль, снижение веса, повышение артериального давления.

Препарат Офев был одобрен FDA в 2014 г. для лечения взрослых пациентов с идиопатическим фиброзом легких, также относящимся к группе интерстициальных заболеваний легких. Офев получил статус орфанного препарата, то есть предназначенного для лечения редких заболеваний. Производителем препарата является компания Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc.

Официальный адрес FDA: www.fda.gov

Подготовила Ольга Татаренко

Тематичний номер «Пульмонологія, Алергологія, Риноларингологія» № 3 (48), 2019 р.

Матеріали по темі

Авторы: Э.М. Ходош, к. мед. н., доцент Харьковской медицинской академии последипломного образования, КНП «Городская клиническая больницы № 13» Харьковского городского совета, член Европейского респираторного общества (European Respiratory Society – ​ЕRS), В.С. Крутько, д. мед. н., профессор, кафедра фтизиатрии и пульмонологии Харьковской медицинской академии последипломного образования; О.К. Яковенко, к. мед. н., заведующий отделением пульмонологии КП «Волынская […]

Авторы: Jiri Beran, професор, кафедра тропічної медицини і медицини подорожей та імунізації Інституту післядипломної освіти в м. Прага, Чеська Республіка 04.08.2020 Стаття в форматі PDF Відповіді на часті питання медичних працівників 24-26 квітня, у рамках робочої програми Першого міжнародного on-line конгресу «Pandemic STOP», було заслухано доповідь професора Жирі Берана, завідувача кафедри тропічної медицини і медицини подорожей та імунізації Інституту післядипломної освіти в Празі, директора […]

04.08.2020   Читати статтю на сайте Клінічна іммунологія. Алергологія. Інфектологія Актуальна тема: Коронавірусна хвороба 2019 (COVID-19)

04.08.2020   Не так давно Міжнародний комітет з питань таксономії вірусів (International Committee on Taxonomy of Viruses; ICTV) [1] оголосив про появу нового штаму коронавірусу людини (SARS-CoV-2), що спричинює інфекційне захворювання, яке Всесвітня організація охорони здоров’я (ВООЗ) іменувала «коронавірусною хворобою 2019» (COVID-19) [2]. Американський Центр з контролю та профілактики захворювань (Centers for Disease Control and […]

01.08.2020   Стаття в форматі PDF Показники захворюваності та смертності від інфекцій нижніх дихальних шляхів (ІНДШ) залишаються високими в усьому світі. Емпірична терапія, яка використовується в переважній більшості випадків при ІНДШ, може виявитися неефективною в разі вибору препарату на основі спектра його дії, а не фармакологічних властивостей і профілю резистентності. А це підвищує прямі та непрямі витрати на здоров’я. Саме ця проблема стала основою прийняття консенсусу за […]

07.05.2020   Додаток 1. Визначення контакту Контактний/а – ​це особа, яка відповідає будь-якому з наступних критеріїв: надання прямої медичної допомоги пацієнтам із COVID-19, робота з медичними працівниками, зараженими SARS-CoV-2, відвідування пацієнтів або перебування в одному приміщенні (у тому самому тісному середовищі) з пацієнтом із COVID-19; спільна робота або навчання в безпосередній близькості з пацієнтом із COVID-19; поїздка разом із пацієнтом із COVID-19 у будь-якому транспорті; проживання в одному домогосподарстві з хворим […]

07.05.2020   Новина про нещодавно зареєстровані в США випадки захворювань, які характеризуються тяжким ураженням легень і пов’язані з використанням електронних сигарет і вейпів, сколихнула весь світ і стала причиною серйозного переосмислення «безпечності» сучасних електронних пристроїв для куріння. Станом на 27 вересня в 46 штатах і на одній із територій США зафіксовано 805 випадків захворювань і […]